蔡磊“牵线”研发的国产渐冻症药物明年有望上市，但蔡磊本人无法从该药中直接受益

标题：蔡磊推动研发的国产渐冻症药物预计明年上市，然而他本人无缘直接受益

近日，北京日报报道了一个令人振奋的消息：京东前副总裁蔡磊作为一名渐冻症患者，积极参与药物研发的努力终于迎来了希望。他牵线搭桥合作开发的一款国产渐冻症药物，已经顺利完成二期临床试验，预计将在明年推向市场。这是中国首个完全自主设计和研发的针对SOD1基因突变型渐冻症的药物。

在7月17日，北京天坛医院神经病学中心的首席科学家王伊龙透露，该中心与国内制药公司共同研发的新药，其首批临床数据已在国际著名学术期刊《自然·医学》上发表。蔡磊在2023年将研发团队推荐给天坛医院，从而参与了这一重大项目的推进。

渐冻症，医学界称之为“比癌症更残酷的绝症”，大多数患者在确诊后生存期仅为3到5年，病症逐渐使身体机能衰退，患者会经历从四肢无力到无法吞咽和呼吸的过程，但意识往往保持清醒。王伊龙坦言，除了疾病本身的痛苦，患者面临的无药可治的无奈更是令人心碎。目前，中国市场仅有两种渐冻症药物是进口产品，既无法阻止疾病的发展，也仅限于延缓病情。

新研发的药物将有望为大约10%的渐冻症患者带来转机，特别是那些带有SOD1基因突变的患者。科研团队的治疗思路是“封印”这些致病的基因，从基因层面切断病理链条，防止致病蛋白的产生。研究中，药物的临床结果得到了国际的广泛认可。参与试验的六名患者在使用药物240天后，发现脑脊液中有害蛋白的水平下降了56%到69%，与此相应，血液样本中的神经损伤“警报信号”也减少了一半，病情在一定程度上得到了控制。

更为激动人心的是，试验中，两名原本无法动用脚趾的患者在用药后恢复了活动，这令王伊龙感慨万分。他表示，临床试验自2023年8月启动，目前所有参试患者均存活下来。其中一位年轻女性患者的身体状态仍维持在首次用药时，没有出现病情加重现象。“越早开始治疗，患者越有可能保持稳定，甚至不再发病。”

值得一提的是，这款新药在研发上选择了一条与国际市场完全不同的本土技术路线。王伊龙对此解释道，国际上使用的药物属于反义核苷酸制剂，通常需要每三个月或半年注射一次，而这款新药是小干扰核糖核酸药物，理论上其持续效果更长，可能半年或一年只需注射一次。这种纯国产研发的药品未来在价格上将具备明显优势。

尽管如此，蔡磊本人并不属于SOD1基因突变型渐冻症患者，因而无法直接受益于这款药物。实际上，绝大多数渐冻症患者的发病原因至今尚未明确。当前，天坛医院正在进行十多项渐冻症的临床试验，其中一种针对遗传不明类型渐冻症的国产新药也已经取得了积极的进展，部分患者在用药期间不仅停滞了病情，甚至出现了逆转的现象。王伊龙表示：“我们的目标是将渐冻症逐步转变为一种可控的慢性病，类似于高血压，借助长期用药来维持患者的生活质量和生命长度。”